干细胞疗法有望治愈自闭症

(资料图)

自闭症是一种以严重的、广泛的社会相互影响和沟通技能损害以及刻板的行为、兴趣和活动为特征的疾病。自闭症是起病于婴幼儿期的、特有的、严重的精神障碍。自闭症的症状通常在患儿12-18个月时就有表现，但确诊却要在患儿24-36个月时才能做出，有个别的患者甚至到成人时才被诊断患有自闭症。

自闭症的特征是极端孤僻、与人缺乏感情联系、语言障碍、刻板运动、对环境奇特的反应、感知觉反应异常和智能障碍，影响患儿的日常行为,阻滞了正常发育,对患儿及其家庭带来沉重的负担。

孤独症的病因学和生化异常改变尚未完全阐明。一般认为,可能与遗传、脑器质性病变、神经生化异常、心理认知缺陷、以及其它疾病（如脆性X综合征、结节性硬化、肌营养不良等疾病）多种因素有关。目前研究认为,尽管自闭症患者会伴随有许多神经生理学上的改变，但自闭症患者因为存在炎症反应改变和组织灌流不足所致的症状，因此有研究认为,脑组织灌流不足和免疫异常是其病因。脑部组织灌流不足

自闭症患儿总是表现出中枢神经系统的循环功能受损或异常，这也导致了组织缺氧。这种缺陷包括了基础循环的灌流不足以及在受刺激下组织灌流减少。许多研究发现,在自闭症的患者脑部,灌流不足的区域是与功能密切相关的。患者通常有功能异常表现,例如;在自闭症患儿中有颡叶特殊区域灌流不足的表现,这部分脑组织是与认知,社会交往以及语言能力相关的,而对照组儿童就无此情况。有证据显示，脑灌流不足以及其导致的组织缺氧的程度是与自闭症状的严重性相关的。例如:组织缺氧和IQ在统计学上是显示出有显著的负相关性的”。造成顳叶灌流不足的伤害与类似自闭症的功能障碍是相关,组织灌流不足是自闭症的发展过程中一个致病因素。免疫功能异常

免疫功能异常与自闭症的发生密切相关。自闭症患儿的大脑皮质、白质,特别是在小脑中存在着神经组织炎症病变。同时自闭症患儿存在着全身性的T细胞和B细胞的功能异常,这些异常包括了系统性的T淋巴细胞减少，对丝裂原的反应增殖减少以及细胞因子的产生异常。

自闭症的患儿都普遍存在类似自身免疫的病理生理学的改变，由此推断自身免疫应该是病因。自闭症患儿体内能检测出多种自身免疫抗体，且自闭症患儿的家庭成员比正常家庭成员更容易患自身免疫性疾病。基因机制的研究提示,特异的HLA单倍体与自闭症相关。自闭症的另一个基因特征改变是编码补体成分的部位出现无效的等位基因。HLA单倍体和补体成分基因的多态现象都与自身免疫有着很强的相关性。自闭症伴随有一种特有的类似自身免疫的综合征,被认为是自闭症患儿所独有的,正常儿童或脑瘫患儿中则无此现象。

近年又有报道,注射MMR(麻疹、腮腺炎、风疹疫苗)可能与孤独症存在相关关系,这些发现均提示孤独症与免疫系统异常有关。但是研究结果不一 ,在孤独症病因学中的意义尚不明确。目前临床主要通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育,改善患儿行为，提高社会交往能力,掌握基本生活和学习技能，但疗效有限。

研究发现,脐血造血干细胞和脐带间充质干细胞具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。

脐血中主要为MNCs,其中CD34+细胞已被证实有促血管生成的能力,不仅对外周组织缺血,而且对脑缺血都有肯定的治疗作用。脐血已被成功的运用于不同的缺血模型并被证实能刺激血管生成。文献报道,含有CD34+以及相当于一半CD34+细胞数量CD11b+细胞的脐血被证实拥有分化为内皮细胞的能力,运用脐血CD34+细胞可减少神经缺损并诱导神经再生,把有诱导血管生成潜能的脐带血CD34+细胞放人大脑组织灌流不足的区城，在自闭症的治疗中会起到特别的作用。脐带间充质干细胞含量丰富，易于分离、培养、扩增和纯化，具有非特异性调节免疫应答的能力，它是通过抑制成熟树突细胞及其抗原表达能力来实现的。MSCs还能影响B细胞的活力、增殖和分化，抑制T细胞触发的增殖及细胞因子的产生，MSCs的另一个重要的特性就是具有分泌免疫阻断因子如IL-10和TGF-β的能力，同时保持着对T细胞表达抗原的能力。MSCs一方面通过抑制病理性的免疫应答，另一方面通过刺激红细胞的生成来发挥作用，利用间充质干细胞的这种特性来治疗伴有T细胞数量异常的自闭症是可行的。

单用MNCs或联合应用MNCs治疗自闭症是安全的，其疗效显著高于传统的康复训练治疗,此方法有望为自闭症的治疗寻求一条更加有效的途径，对减轻社会和家庭负担,提高患儿生活质量具有重要意义。干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞,在一定的条件下能分化为多种功能细胞。干细胞通过自身分化和分泌细胞因子及神经肽，可以刺激新生血管发生，改善缺血缺氧状态,激活和修复脑内已经受损的神经细胞。通过联合移植脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞,有望改善患儿的语言交流能力、社会交往能力。

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